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智通財(cái)經(jīng)APP獲悉，8月30日消息，百時(shí)美施貴寶(BMY.US)目前宣布，美國(guó)FDA再次批準(zhǔn)其藥品Reblozyl(luspatercept)用于治療既往未使用紅細(xì)胞生成刺激劑(ESA初治)的極低至中危骨髓增生異常綜合征(MDS)成人患者的貧血，這些患者可能需要定期輸注紅細(xì)胞(RBC)。該擴(kuò)展適應(yīng)癥獲批使該藥物成為MDS一線療法是基于關(guān)鍵性3期COMMANDS試驗(yàn)的中期結(jié)果，在該試驗(yàn)中，無(wú)論患者的環(huán)鐵粒幼細(xì)胞狀態(tài)如何，Reblozyl均表現(xiàn)出了優(yōu)于ESA藥物epoetin alfa的療效，即伴隨RBC輸血非依賴性(RBC-TI)和血紅蛋白(Hb)的升高。
據(jù)悉，Reblozyl(中文商品名：利布洛澤)是一款通過(guò)調(diào)節(jié)后期血紅細(xì)胞成熟過(guò)程，降低輸血負(fù)擔(dān)的藥物。作為一種可溶性融合蛋白，該藥由人免疫球蛋白G1(IgG1)的Fc結(jié)構(gòu)域，與活化素受體IIB(ActRIIB)的細(xì)胞外結(jié)構(gòu)域融合而成。它能夠作為TGF-β的配體陷阱(ligand trap)，防止TGF-β激活Smad2/3信號(hào)通路，進(jìn)而促進(jìn)晚期血紅細(xì)胞的分化和成熟，以減輕患者定期血紅細(xì)胞輸注的負(fù)擔(dān)。Reblozyl于2019年11月首次獲批，是一款“first-in-class”療法，用于治療需要定期輸注血紅細(xì)胞的β地中海貧血成人患者的貧血癥。
此外，在相關(guān)的3期COMMANDS試驗(yàn)中，結(jié)果顯示58.5%(n=86)接受Reblozyl治療的患者與31.2%(n=48)接受epoetin α治療的患者達(dá)到了至少12周的RBC-TI主要終點(diǎn)，在前24周內(nèi)平均Hb增加至少1.5 g/dL。最常見的(>10%)不良反應(yīng)為腹瀉、疲乏、高血壓、外周水腫、惡心和呼吸困難。詳細(xì)試驗(yàn)結(jié)果發(fā)表于今年7月的《柳葉刀》期刊當(dāng)中。
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